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Moins d’une personne sur 2.000 souffre de maladies rares. Maladies également appellées “orphelines” car ignorées par l’industrie pharmaceutique faute de débouchés suffisants sur le marché. A ce jour, ces maladies rares sont incurables. Mais l’espoir du changement existe. En Europe, un réseau de pôles d’excellence y travaille, les premiers essais cliniques en ligne de mire.
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